专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成丹东市某某工业设备运营部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成丹东市某某工业设备运营部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:知识)
-
[环球时报特约记者 许云峰]出战巴黎奥运会的中国女排20日先期抵达巴黎,并从22日在中国体育代表团训练营开始适应性训练,按照计划,中国女排将于25日正式进入奥运村。根据小组赛程,中国女排首场比赛将 ...[详细]
-
3月份的世预赛仿佛还在眼前,6月份的世预赛前奏已经渐渐响起。6月6,国足对泰国的生死战,赢了晋级,输了……无法想象,真的无法想象。说实话,6月对阵泰国,这几个字眼对于中国球迷如扎心一般的存在,2013 ...[详细]
-
直播吧5月7日讯 在接受采访时,奥地利国家队主帅朗尼克谈到了拒绝拜仁帅位的决定,他表示,这并不是因为赫内斯的言论。朗尼克这样谈道:“长期以来,我和赫内斯一直保持着非常友好的关系。与一些媒体报道的相反, ...[详细]
-
姆巴佩自宣离队:不会与巴黎续约北京时间11日凌晨,姆巴佩发视频宣布自己不会与巴黎续约。姆巴佩在视频中表示,这就是我在巴黎的最后一年,我不会续约,我在巴黎的旅程将在几周内结束。我将在周末在王子公园球场为 ...[详细]
-
自然保护与环境生态类专业隶属于理学门类,自然保护与环境生态类专业包含农业资源与环境、野生动物与自然保护区管理、水土保持与荒漠化防治、生物质科学与工程、土地科学与技术、湿地保护与恢复、国家公园建设与管理 ...[详细]
-
2021年电影《你好李焕英》掀起轰动,不仅赢得了观众的喜爱,更让主演张小斐的名字家喻户晓,而就在《你好李焕英》热映中,4月份就传来了张小斐签约和颂传媒的消息,一时间大众哗然,靠贾玲力捧走红,但转投了他 ...[详细]
-
奥运会资格系列赛·上海将于5月16日-19日在黄浦滨江城市公园拉开帷幕,这不仅是四个潮流项目的比拼,更是一场融合了节日氛围的充满活力的城市体育、艺术、音乐和文化的盛会。除了赛事本身,在四个项目的赛场之 ...[详细]
-
卡洛琳离婚原因揭秘,卡卡从没出轨过 他太完美我感觉少了点什么
在足球世界的璀璨星河里,卡卡与卡洛琳这对曾经的金童玉女,一直是外界关注的焦点。他们的婚姻曾是无数人羡慕的对象,然而,在众人以为他们将携手走过漫长人生路时,这对夫妻却突然宣布了离婚的消息,令人震惊不已。 ...[详细]
-
HWG!罗马诺:曼联将签下18岁中卫约罗,转会费5000万欧加奖金
直播吧7月18日讯 名记罗马诺用标志性的HereWeGo宣布,曼联将从里尔签下18岁的法国中卫约罗,转会费5000万欧加奖金。罗马诺:约罗加盟曼联Here We Go!第一部分体检已完成,交易已准备好 ...[详细]
-
被古天乐反超,票房或止步7亿,贾冰:成为不了沈腾,还拖累徐峥
今年五一档可谓是一波三折。上映之前无论是预售还媒体预测,有流量明星加持的《维和防暴队》都是断崖式领先,没想到五一档第三天贾冰的《末路狂花钱》后来居上夺取日冠,都以为《末路狂花钱》会气势如虹冲破10亿票 ...[详细]